人类遗传学教授Willeke van Roon将于3月28日星期一发表她的就职演讲，题目是“转化研究，小的部分成就大的图景”。她将强调大学医学中心应该如何承担起寻找罕见疾病治疗方法的责任。

威莱克·范隆将以一个不同寻常的例子开始她的就职演讲:伦勃朗的《守夜人》。她认为这幅画与她的作品有很多相似之处。“你看这幅巨画的时间越长，你看到的细节就越多。就像那个腰带上挂着鸡的女孩。它的爪子指的是Kloveniers，这是画中公民警卫队的名字。所有这些小的部分共同构成了更大的图景。”

范龙将“守夜人”与她正在研究的大脑紊乱模型进行了比较。她专注于以蛋白质聚集在细胞内为特征的疾病。“在简单的模型中，所有这些疾病看起来都很相似。但如果你观察的时间更长，研究的模型更复杂，你就会开始看到更多的差异，疾病也会变得更加复杂。”

画下草图

例如，蛋白质积累最初被认为是亨廷顿舞蹈症的病因。但是，用最新的技术重新审视这个模型表明，蛋白质积累之前的阶段才是最有害的。“我在这里再次看到了与守夜人的相似之处。他们现在使用最新的技术展示了第一张可见的草图。这让你从不同的角度看待现有的画作，或者在这种情况下，疾病模型。”

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然后范·龙将带领她的观众从脑细胞到遗传性大脑疾病患者的家庭。“医生通常会让病人回家，因为他们已经无能为力了，但病人的家人不会接受这种情况。”这些没有治疗希望的患者激励Van Roon和她的同事Annemiek Aartsma-Rus教授建立了荷兰RNA治疗中心。

该中心专注于开发RNA疗法，以降低蛋白质的危害或恢复缺失的蛋白质。这不会治愈疾病，但会减缓它的发展速度。“在中心，我们希望为患有遗传疾病的患者开发定制的RNA疗法。”由于有时只有一名患者已知患有某种疾病，所以制药公司对开发治疗方法不感兴趣。”

离开实验室

因此，Van Roon认为，大学医疗中心应该承担起寻找这些罕见疾病的治疗方法的责任。“传统的药物开发不适合这类疾病，”范龙说。她在实验室里研究几种罕见疾病的RNA疗法。“我们在实验室里还有很多研究要做。但在接下来的几年里，我也希望离开实验室时能找到一些疗法，真正地治疗病人。”

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